Terapias genéticas estão transformando os tratamentos de doenças raras!


Após décadas de investigação, as primeiras terapias gênicas foram finalmente aprovadas, a partir de 2017. Após esses primeiros sucessos, uma nova onda de terapias gênicas está chegando para o tratamento de doenças genéticas raras.

“Aquelas a que estamos nos referindo aqui [incluem] terapia gênica para adrenoleucodistrofia cerebral, uma doença devastadora do cérebro que causa perda de todas as funções neurológicas ou morte em poucos anos e afeta principalmente meninos", disse Patricia Musolino, MD, PhD , codiretor, Pediatric Cerebrovascular Service, Massachusetts General Hospital, e professor assistente, Harvard Medical School.


Ela explicou que essa terapia gênica é um procedimento único que consiste no uso de um vetor viral para trazer o gene “normal” para as células que produzem as células do sistema imunológico circulatório. A correção dessas células interrompe a inflamação no cérebro que causa a destruição da bainha de mielina que protege os neurônios.


Resultados preliminares publicados no The New England Journal of Medicine já mostram que essa terapia estará mudando a vida desses pacientes. Esses meninos agora estão preservando sua função neurológica ”, disse Musolino. “Não só isso, eles estão se poupando dos efeitos colaterais que a terapia padrão com transplante de medula óssea trará.”


A outra terapia genética que vem à tona é o tratamento para a hemofilia A. Nesse distúrbio hemorrágico crônico, os pacientes não têm o gene que produz o fator VIII de coagulação do sangue. Como resultado, os pacientes sofrem de sangramentos frequentes e às vezes fatais nas articulações, no cérebro e em outras partes do corpo.


A terapia gênica para essa doença segue uma estratégia diferente, com o gene corretivo dentro de um vetor viral adenoassociado que é injetado diretamente nas células do fígado do paciente, segundo Musolino. Isso inicia as células do fígado na produção do fator VIII de coagulação do sangue a níveis suficientes para interromper o sangramento crônico.


Fonte: MDLINX


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