Após décadas de investigação, as primeiras terapias gênicas foram finalmente aprovadas, a partir de 2017. Após esses primeiros sucessos, uma nova onda de terapias gênicas está chegando para o tratamento de doenças genéticas raras.
“Aquelas a que estamos nos referindo aqui [incluem] terapia gênica para adrenoleucodistrofia cerebral, uma doença devastadora do cérebro que causa perda de todas as funções neurológicas ou morte em poucos anos e afeta principalmente meninos", disse Patricia Musolino, MD, PhD , codiretor, Pediatric Cerebrovascular Service, Massachusetts General Hospital, e professor assistente, Harvard Medical School.
Ela explicou que essa terapia gênica é um procedimento único que consiste no uso de um vetor viral para trazer o gene “normal” para as células que produzem as células do sistema imunológico circulatório. A correção dessas células interrompe a inflamação no cérebro que causa a destruição da bainha de mielina que protege os neurônios.
“ Resultados preliminares publicados no The New England Journal of Medicine já mostram que essa terapia estará mudando a vida desses pacientes. Esses meninos agora estão preservando sua função neurológica ”, disse Musolino. “Não só isso, eles estão se poupando dos efeitos colaterais que a terapia padrão com transplante de medula óssea trará.”
A outra terapia genética que vem à tona é o tratamento para a hemofilia A. Nesse distúrbio hemorrágico crônico, os pacientes não têm o gene que produz o fator VIII de coagulação do sangue. Como resultado, os pacientes sofrem de sangramentos frequentes e às vezes fatais nas articulações, no cérebro e em outras partes do corpo.
A terapia gênica para essa doença segue uma estratégia diferente, com o gene corretivo dentro de um vetor viral adenoassociado que é injetado diretamente nas células do fígado do paciente, segundo Musolino. Isso inicia as células do fígado na produção do fator VIII de coagulação do sangue a níveis suficientes para interromper o sangramento crônico.
Fonte: MDLINX
Acompanhem nosso blog para informações diárias, relevantes, de fácil absorção, sempre com fontes declaradas! Faça mais 1 minuto de seu dia valer apena!
* Baixe um sistema de gestão para sua clínica ou consultório gratuitamente, acesse o link:
Sistemas e agendas para todas as especialidades da saúde, consultórios odontológicos, medicina, psicologia, fisioterapia, estética, etc!
VOCÊ ESTA NO BLOG DA GLOBAL SOLUÇÕES INFORMATICA, UMA EMPRESA DE SOFTWARE PARA GESTÃO PROFISSIONAL DE CLÍNICAS E CONSULTÓRIOS!
CONHEÇA NOSSOS PRODUTOS, NAVEGUE EM NOSSO SITE, BAIXE JÁ SEU SISTEMA DE GESTÃO, É GRATUITO!